CANbridge Pharmaceuticals Inc.，是一家總部位于中國的全球領(lǐng)先生物制藥公司，致力于變革性罕見病的研發(fā)和商業(yè)化，中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）今天宣布，中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）已受理CAN108（馬拉利昔巴口服液（LIVMARLI TM））用于治療Alagille綜合征（ALGS）患者膽汁淤積性瘙癢癥的新藥申請(qǐng)（NDA） ) 1 歲及以上。CANbridge 預(yù)計(jì)該申請(qǐng)將在 1 月 17 日優(yōu)先審查過程的公示期結(jié)束后獲得優(yōu)先審查。LIVMARLI TM (maralixibat) 口服溶液最近被美國食品和藥物管理局 (FDA) 批準(zhǔn)用于治療 1 歲及以上的 Alagille 綜合征 (ALGS) 患者的膽汁淤積性瘙癢癥。

?

Alagille 綜合征 (ALGS) 是一種罕見的常染色體顯性遺傳疾病，會(huì)影響多個(gè)器官，包括肝臟、心臟、骨骼和眼睛。膽汁淤積性肝病是最常見的形式，瘙癢（劇烈瘙癢）是最嚴(yán)重的臨床表現(xiàn)，此外還有黃疸、黃色瘤和肝腫大，通常發(fā)生在嬰兒期。

1、瘙癢可能導(dǎo)致皮膚損傷、情緒障礙、睡眠和學(xué)校學(xué)習(xí)活動(dòng)中斷

2、嚴(yán)重影響兒童的生長、發(fā)育和生活質(zhì)量

3、嚴(yán)重的膽汁淤積性瘙癢也是肝移植的指征

4、根據(jù) Frost & Sullivan 的數(shù)據(jù)，2020 年全球有 68,000 名 ALGS 患者，中國有 7400 名患者。